федеральный номер

7(985) 786 76 83

круглосуточно

Е-mail: email@aeropharmexpress.ru

Skype: aeropharmexpress

Сабрил и больной эпилепсией ребенок

Тимоти Зиркель никогда не забудет, как припадки атаковали первый раз его 4-месячного сына Джейка. «Мы видели, какую боль испытывает его маленькое тельце, когда это случалось», — говорит Зиркель. — «Я только помню, что всегда хотел поменяться с ним местами».

Каждый приступ повреждал мозг Джейка. Инфантильные спазмы, редкая форма эпилепсии, поражают 2500 младенцев в США ежегодно. Если припадки не остановить как можно раньше, они приведут в результате к необратимым неврологическим проблемам. Эти дети никогда не смогут ходить и говорить. Некоторые из них в результате имеют IQ менее 50.

После того, как первое лечение потерпело неудачу, Джейку помог уникальный экспериментальный препарат под названием Сабрил, который, как указывалось, нес риск разрушения его периферийного зрения.

«Ежу было понятно, что необходимо воспользоваться этим шансом», — говорит Зиркель. — «В первый же день приема Сабрила, его судороги прекратились, и уже никогда больше не возвращались». Это было в 2005 году.

Препарат «мариновали» с 1998 года, с того момента, как его разработчик отказался от него из-за побочных эффектов со зрением. Крошечная биотехнологическая компания Ovation Pharmaceuticals, взялась за него в 2003 году, и боролась за него долгих шесть лет, чтобы получить его одобрение. Его путь к пациентам была самым длинным из лекарств – рекордные 14 лет.

Сабрил заслуживает пристального внимания, потому что это промах FDA – случай, когда препарат с явной выгодой для отчаявшихся пациентов не утверждали в течение стольких лет. Понятно, что новый конфликт правил и политики о безопасности лекарственных средств внесли свой вклад в задержку одобрения препарата. Маленький потенциал рынка – максимальный объем продаж в $300 млн также сыграл свою роль.

В отличие от споров по поводу, скажем, лечения рака, у компании Dendreon Provenge было несколько протестов и мало шума из-за задержки. Даже сейчас, Лундбек, материнская компания Ovation, вероятно, имеет от продажи Сабрила для взрослых, больных эпилепсией, больше, чем для младенцев. Выяснение того, как помочь небольшой группе пациентов, отчаянно нуждающихся в этом препарате, не подвергая риску население в целом, может быть большой проблемой, стоящей перед FDA.

В 1994 году Marion Merrill Dow, в настоящее время часть Sanofi Aventis, подала новую заявку на утверждение препарата для лечения всех видов эпилепсии. В ноябре 1997 года FDA запросила более подробную информацию об эффективности препарата. Через месяц, первые сообщения появились, что пациенты в Европе теряют периферическое зрение. У 40% пациентов, которые принимали Сабрил, проявился этот побочный эффект. В октябре 1998 года FDA отвергло лекарство.

Что было бы, если бы не Дональд Шилдс, директор педиатрической программы эпилепсии в Калифорнийском университете? Трудно представить. В 1996 году Шилдс и его коллега Рой Эльтерман начали исследование Сабрила для лечения инфантильных спазмов. Даже после того как компания-разработчик отступила, они сохраняли младенцев, зачисленных в исследование, до тех пор, пока в 2000 году препарат не закончился.

Они опубликовали свои результаты в журнале Neurology в 2001 году. Пациенты, получавшие высокую дозу Сабрила, имели в три раза большую вероятность прекращения припадков, чем те, кто получил низкую дозу. (Поскольку пациенты нуждаются в лечении, все получили по крайней мере, низкую дозу препарата).

«У нас должен быть этот препарат», — говорит Шилдс. — «Он имеет свои проблемы, но для некоторых пациентов – это единственное спасение».

На совещании сообщества детских неврологов в Ванкувере, Шилдс увидел стенд Ovation Pharmaceuticals, которая искала новые препараты для производства. Он продал им Сабрил. FDA никогда не закрывало файл препарата, и в декабре 2007 года, данные Шилдса «легли в основу нового показания к применению препарата – для инфантильных спазмов».

FDA присвоили Сабрилу статус «препарата приоритетного рассмотрения», означавший, что решение должно быть принято в течение 6 месяцев. Но с самого начала, агентство сообщило, чтобы собрать группу специалистов и оценить достоинства Сабрила, потребуется дополнительное время. Экспертов по инфантильным спазмам немного, и они находятся далеко друг от друга.

Затем новые правила замедлили одобрение препарата еще больше. FDA столкнулось с огромным давлением после полемики о приостановке болеутоляющего средство Виокс от компании Мерк, связанного с сердечными приступами, и, якобы, о злоупотреблении антипсихотическими препаратами Зипрексом от Эли Лилли и Сероквелом от Астразенека. Новый конфликт интересов привел к тому, чтобы отменить в июле 2008 г. Сабрил, потому что один ведущий эксперт был больше не компетентен.

FDA, наконец, созвало свою комиссию в январе 2009 года, и участники дискуссии единогласно проголосовали за утверждение Сабрила в качестве препарата для младенцев с инфантильными спазмами и взрослых, которым не помогает другое лечение. В феврале Лундбек, датский производитель лекарственных препаратов, купил Ovation Pharmaceuticals за $ 900 млн.

Но Сабрил нуждался в оценке рисков и смягчения последствий (REMS), что на FDA-жаргоне означает план, обеспечивающий использование препарата только в том случае, если явная польза перевешивает риски. После еще ряда проволочек, Сабрил, наконец, был окончательно утвержден в августе.

Шилдс «вопил», когда утверждение прошло. О длине задержки, он говорил только: «у FDA и меня очень разная работа».

«Я предпочел бы слепого ребенка, который не страдает от неврологических приступов, чем наоборот», говорит Тим Зиркель. Он спрашивает себя, сколько детей пострадали за то время, пока препарат пробивал себе дорогу на рынок. Дети, чьи приступы остановились достаточно рано, нормально развиваются. Джейку Зиркелю не настолько повезло. Он ходит и говорит несколько слов, но не говорит столько, сколько обычный 4-летний ребенок.

«Мой сын – самый удивительный ребенок»,- говорит Зиркель. «Он мой большой герой. Он пережил за четыре года больше, чем я когда-либо в своей жизни».

 

назад

Есть вопросы или нужна консультация по лекарствам? Позвоните нашему фармацевту!
Телефон горячей линии +7(985) 786 76 83 или пишите на почту email@aeropharmexpress.ru

 

Отзывы